国内初の遺伝子治療薬の承認

 厚生労働省は20日、国内初となる遺伝子治療薬の承認を了承しました。 今回承認されたのは水泳の池江璃花子選手が発病を発表して話題となった白血病に関する遺伝子治療薬。 

開発したのは製薬大手のノバルティスファーマでこの治療薬「キムリア」は子供や若者に多いとされる「B細胞性急性リンパ芽球性白血病」と「びまん性大細胞型B細胞リンパ腫」を対象としているそうです。

池江選手の発病した白血病の詳細は明かされていませんが白血病の治療技術は進み完治する例も多いようです。 また、今回承認されたキムリアの効能に該当する病気だったとすれば国民が応援する池江選手にとってこの上ない朗報となりますね。

オリンピックを目指す選手たちは一般の人には考えられないような努力と苦労を長い間続けているはずで池江選手の今回の発病は想像を超えるショックだったと思います。

それでも前向きに常に遠くを見定めながら目の前の一歩を怠らない池江選手はやっぱりすごいなぁと感心し絶対に克服して元気な姿を東京オリンピックでみたいと思っております。

ガッツポーズ

 

また、この度承認されたもう一つの遺伝子治療薬は日本のベンチャー企業であるアンジェスが開発した「コラテジェン」で足の切断につながる重症虚血肢に効果があるとされている治療薬ですが治験での症例数が少なく「効果は推定段階」として5年間の期間限定承認となっているようです。

 日本の遺伝子治療は周回遅れ

 遺伝子治療薬は今後の医療において最も期待される分野の1つで今まで治療が困難であった難病を治すと期待されているようです。

そんな分野にも関わらず日本は先進国の中で非常に遅れている状態です。 医薬品などの先端技術に係る開発は国策として支援する体制がなければどうしても歩みが遅くなります。

今後の巻き返しのためにも今回の承認が道しるべになってくれることを期待します。

 

日本のバイオベンチャー

 アンジェスが承認を受けた治療薬「コラテジェン」は症例数が少なく、販売しながら第3相(第4相?)をするような条件付早期承認です。 販売の過程で問題が発覚して販売停止になるリスクや5年後に結局完全な承認を得られないリスクが伴います。 しかし未だ日本のバイオベンチャーには米のギリアド・サイエンシズのような開発→販売→製薬会社として確立というサクセスストーリーを体現した企業がありません。(主の感想です)

もちろん承認までこぎ着けて医薬品の販売をしているバイオ企業はありますがバイオ企業のくくりから製薬会社へと変貌した企業はまだないのかなぁといったところです。

アンジェスさんには是非「コラテジェン」の完全承認までこぎ着けて日本のバイオ企業に元気を与えてもらいたいと願っております。

 

アンジェスに続け!次の早期承認はどこだ?

 さて、私が以前に投資の失敗談を書かせていただいたサンバイオ。 本命視されていた慢性期脳梗塞の米国第2相治験が思わしくない結果だったことを受け株価が大暴落したわけですが・・・

慢性期脳梗塞の米国第2相速報より2か月前の11月に外傷性脳損傷の日米グローバル第2相が有意差ありで治験を通過しております。

サンバイオはこの外傷性脳損傷について米国では治験第3相に進み、日本では今回アンジェスが受けた早期承認制度を使って第3相とすっとばし、販売開始をもくろんでおります。

慢性期脳梗塞の挫折で何もかもダメかのような風潮になってしまいました他の治験結果は今後の外傷性脳損傷の治験や早期承認に影響を及ぼすことはないと私は思っております。

 

慢性期脳梗塞の速報で株価的に大きな惨事となったサンバイオはまずは外傷性の早期承認を申請して承認をもらえるのではないかと個人的には思っています。

 

 

スポンサーリンク

Twitterでフォローしよう

おすすめの記事